Eine neue Technologie namens Genom-Editierung erreichte vor Kurzem einen wichtigen Meilenstein: Zum ersten Mal ist es gelungen, einen Gendefekt in betroffenen Patienten erfolgreich zu verändern – sodass für eine tödliche Erbkrankheit nun Aussicht auf Heilung besteht.

Jenny Chang, Portfolio Manager bei Goldman Sachs Asset Management, kommentiert: „Die Ansicht, dass Genom-Editierung nicht nur eine Technologie ist, sondern eine Innovation, die ein neues Ökosystem entstehen lässt, ist ein zentraler Aspekt unserer Investmentstrategie.“

Meilenstein bei Genom-Editierung

„Als vor 20 Jahren das erste menschliche Genom sequenziert wurde, kostete der Vorgang 2,7 Milliarden USD und dauerte 13 Jahre. Heute kostet eine Sequenzierung rund 750 USD – in nur wenigen Tagen. Diese Fortschritte ermöglichen es, in kritischer Masse Datensätze auszubauen, die weitere Erkenntnisse für personalisiertere und effektivere Therapien und Heilungen liefern.

Dank der CRISPR-Cas9-Technologie befindet sich die Genom-Editierung bereits auf dem besten Weg zu diesen Heilbehandlungen. Im Grunde können Genetiker und Medizinforscher mit der CRISPR-Cas9-Methode Teile des Genoms verändern, indem sie Abschnitte der DNA-Sequenz entfernen, einfügen oder verändern. Die Möglichkeit, sehr präzise Änderungen an der DNA-Sequenz vorzunehmen und individuell in das Erbgut einzugreifen, stellt die Weichen, um Gendefekte zu entfernen oder auszuschalten und dadurch Krankheiten zu heilen.“

Vielversprechend

„Eine kürzlich durchgeführte klinische Studie, bei der die CRISPR-Cas9-Genom-Editierung direkt im Körper eingesetzt wurde, erzielte sehr vielversprechende Ergebnisse bei Menschen, die unter der seltenen tödlichen Krankheit Transthyretin-Amyloidose leiden. Nach einer einzigen Behandlung mit der Genschere waren die Blutwerte für das abnormale Protein, das diese tödliche Krankheit verursacht, innerhalb von vier Wochen um 80 % gesunken.

Diese Daten sind der erste stichhaltige Beleg, dass CRISPR-Cas9 bei systematischer Anwendung erfolgreich sein kann. Die Möglichkeit, Gene nun direkt im Körper zu editieren, bahnt den Weg für die Behandlung eines breiteren Spektrums an Krankheiten. Das könnte Auswirkungen auf eine ganze Reihe von Unternehmen haben.“

Investmentchancen

„Bei Betrachtung der Anlagemöglichkeiten in diesem Ökosystem gehen wir davon aus, dass kleine und mittelständische Wachstumsunternehmen, die mit Genom-Editierungstechnologien und Herstellungsprozessen zu tun haben, interessanter werden. Zu den Genom-Editierungstechnologien, in die wir investieren, gehört eine Technologie der nächsten Generation namens Base-Editing, die auf dem CRISPR-Cas9-Konstrukt aufbaut, aber weniger invasiv in das Erbgut eingreift.“

Goldman Sachs Asset Management/HK